A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou nesta segunda-feira (24) o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), uma terapia gênica de aplicação única utilizada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. O medicamento é considerado um dos mais caros do mundo, com custo estimado em cerca de R$ 20 milhões por dose.
O cancelamento foi solicitado voluntariamente pela própria fabricante, a farmacêutica Roche, que comercializava o produto no Brasil em parceria com a empresa americana Sarepta Therapeutics, responsável pelo desenvolvimento da terapia.
Por que o registro foi cancelado?
Segundo a Anvisa e a Roche, os dados de eficácia e segurança disponíveis até o momento não foram considerados suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção definitiva do registro.
O Elevidys havia recebido uma autorização condicional no Brasil em dezembro de 2024, o que permitiu sua utilização enquanto dados adicionais sobre a terapia eram avaliados.
Em julho de 2025, entretanto, a Anvisa determinou a suspensão preventiva da comercialização após alertas internacionais relacionados a casos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo registros de mortes associados ao tratamento.
Após fornecer informações complementares e manter discussões com a agência reguladora, a Roche decidiu solicitar o cancelamento voluntário do registro.
Para que serve o Elevidys?
O medicamento é destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, degenerativa e neuromuscular que atinge principalmente meninos.
A doença está relacionada à deficiência de distrofina, proteína fundamental para a manutenção das células musculares. Com a ausência ou produção insuficiente dessa proteína, ocorre uma perda progressiva da força muscular, que pode comprometer a capacidade de caminhar e, posteriormente, afetar funções respiratórias e cardíacas.
O Elevidys utiliza um vetor viral para transportar até as células do paciente um material genético capaz de produzir a chamada microdistrofina, uma versão reduzida da proteína, mas com função semelhante. O objetivo é retardar a progressão da doença e preservar as funções musculares pelo maior período possível.
No Brasil, a indicação aprovada estava restrita a crianças deambuladoras entre 4 e 7 anos, ou seja, que ainda conseguiam caminhar de forma independente, além de outros critérios específicos relacionados à segurança do tratamento, incluindo a ausência de determinados anticorpos contra o vetor viral utilizado na terapia.
O que muda para os pacientes?
Com a publicação do cancelamento no Diário Oficial da União, ficam suspensas no Brasil as atividades relacionadas à importação, distribuição e comercialização do Elevidys.
A Anvisa deverá orientar os procedimentos relacionados aos pacientes que já estavam em processo de aquisição ou aplicação da terapia.
O cancelamento do registro não elimina, porém, as responsabilidades relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já receberam o tratamento. A Roche continua obrigada a monitorar e comunicar informações de segurança referentes às pessoas que foram expostas ao medicamento.
Isso inclui crianças brasileiras que receberam a dose única durante o período em que o Elevidys possuía autorização condicional no país, entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Roche pretende continuar estudos
Apesar do cancelamento no Brasil, a Roche informou que pretende manter o programa clínico internacional do Elevidys e continuar trabalhando na obtenção de novos dados sobre a eficácia e a segurança da terapia.
A Anvisa também informou que poderá analisar uma nova solicitação de registro caso sejam apresentados dados científicos adicionais que atendam aos requisitos regulatórios exigidos pela agência.
Dessa forma, o cancelamento atual não impede uma eventual nova avaliação do medicamento no futuro, caso sejam produzidas evidências suficientes para uma nova análise regulatória.
