A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) decidiu suspender temporariamente todas as atividades relacionadas ao medicamento de terapia gênica Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A medida inclui a proibição de comercialização, fabricação, distribuição, importação, propaganda e uso do produto.
A decisão da Anvisa foi publicada em edição extra do Diário Oficial da União na quinta-feira (24/7). De acordo com a agência, a suspensão tem caráter preventivo e permanecerá em vigor até que sejam esclarecidas, de forma completa, as preocupações sobre a segurança do medicamento, após relatos de mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes que utilizaram o Elevidys nos Estados Unidos.
Quais são as implicações da decisão da Anvisa?
Elevidys é considerado um dos medicamentos mais caros já introduzidos no mercado, com um preço de até 17 milhões de reais. No Brasil, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estabeleceu um valor máximo de 11 milhões de reais, tornando-o o tratamento mais caro disponível no país. A DMD é uma doença ligada ao sexo, predominantemente afetando meninos, e é caracterizada pela progressiva falta de distrofina nos músculos, levando à fraqueza muscular inevitável e, eventualmente, à perda de habilidades motoras básicas.
A decisão de suspender o Elevidys resulta de um enfoque cuidadoso em proteger os pacientes enquanto se investigam os sinais de risco hepático emergentes identificados nos estudos internacionais. Apesar de ainda não haver registros de problemas semelhantes no Brasil, a suspensão serve para garantir que os potenciais riscos sejam adequadamente controlados. A medida, portanto, prioriza a segurança e o bem-estar dos pacientes brasileiros, minimizando o potencial de eventos adversos fatais associados ao tratamento.
A Anvisa está trabalhando em conjunto com a Roche Farma Brasil, responsável pelo registro do Elevidys no país, para considerar passos a seguir após a revisão dos dados internacionais. Este esforço inclui possíveis ajustes em estratégias de manejo clínico e medidas de gerenciamento de risco. É vital que a incógnita de segurança associada a qualquer novo medicamento seja tratada com seriedade, especialmente no contexto de terapias gênicas complexas.
O que se sabe sobre os casos de óbitos?
Os casos fatais relatados pela FDA nos EUA foram particularmente preocupantes por se manifestarem como insuficiência hepática aguda em pacientes em tratamento com Elevidys. Os dois jovens que faleceram tinham distrofia muscular avançada, o que os impedia de andar. Eles receberam o medicamento em um cenário de tratamento off-label, não alinhado com as diretrizes regulares aprovada no Brasil, que restringe o uso a crianças de 4 a 7 anos ainda capazes de andar.
Esse detalhe sublinha a importância de seguir rigorosamente as indicações de uso para terapias avançadas. Além disso, o terceiro caso, envolvendo um adulto com distrofia muscular de cinturas, chamou atenção para os riscos associados ao uso de terapias gênicas experimentais que compartilham vetores virais semelhantes.
- Três Óbitos Relatados: Até meados de julho de 2025, foram relatadas três mortes que parecem estar relacionadas a falência hepática aguda em indivíduos tratados com Elevidys ou terapias genéticas experimentais da Sarepta que usam o mesmo serótipo AAVrh74.
- Dois Pacientes com DMD: Duas das mortes ocorreram em pacientes pediátricos do sexo masculino, não-ambulatoriais, com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que receberam Elevidys. Ambas as mortes foram atribuídas a casos de hepatotoxicidade grave.
- Terceiro Paciente Adulto: A terceira morte foi de um paciente adulto, de 51 anos, que estava em um ensaio clínico para Distrofia Muscular de Cinturas (LGMD) com um produto de terapia genética experimental da Sarepta (SRP-9004), que também utiliza o serótipo AAVrh74. Embora não seja o Elevidys, a FDA está investigando a relação devido ao uso da mesma plataforma tecnológica.
- Problemas Hepáticos: Em todos os casos fatais de falência hepática aguda, os pacientes apresentaram níveis elevados de transaminases e foram hospitalizados antes da morte.
- Suspensão da Distribuição: A FDA (Agência Americana de Alimentos e Medicamentos) solicitou à Sarepta Therapeutics que suspendesse voluntariamente a distribuição do Elevidys nos EUA e interrompesse os ensaios clínicos de múltiplos produtos de terapia genética da empresa devido a esses óbitos e novas preocupações de segurança.
- Posicionamento da Sarepta: Inicialmente, a Sarepta se recusou a suspender totalmente a distribuição do Elevidys para pacientes ambulatoriais, afirmando que a análise científica não mostrava novos ou alterados sinais de segurança nessa população. No entanto, a empresa fez uma “decisão conservadora” de pausar os envios para pacientes não-ambulatoriais. Posteriormente, a Sarepta decidiu suspender completamente a distribuição do Elevidys.
Qual é o futuro do Elevidys no Brasil?
A situação atual reflete tanto os desafios quanto os avanços no campo das terapias gênicas. No Brasil, a suspensão temporária afeta apenas novos pedidos, enquanto tratamentos agendados continuarão após avaliação conjunta entre médicos e famílias. Assim, a decisão de prosseguir com as infusões cabe inteiramente aos clínicos e receptores, fornecendo uma camada extra de controle e consideração.
A Roche reforçou sua confiança no benefício do Elevidys para jovens com DMD, baseando-se na vasta gama de dados de segurança acumulados de mais de 760 tratamentos clínicos e em ambientes reais, sem fatalidades relacionadas ao tratamento nesse perfil de pacientes. Espera-se que, uma vez concluída a revisão dos dados, medidas adicionais sejam estabelecidas para assegurar que todas as considerações de risco sejam contempladas antes de uma possível retomada da comercialização expandida do medicamento.
Enquanto isso, a Anvisa continua a monitorar de perto a situação, em alinhamento com autoridades internacionais como a FDA, reiterando a necessidade de um processo de avaliação contínuo e baseado em evidências robustas. Esta abordagem assegura que inovadores no tratamento de doenças raras avancem de maneira segura e controlada, sempre priorizando a saúde e a segurança dos pacientes.
