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Após o STF (Supremo Tribunal Federal) ordenar à União pagar um medicamento de R$ 16 milhões para um menino de 2 anos, a família de Belo Horizonte espera que um primo dele também consiga tratamento. A criança de 8 anos, assim como Calebe, foi diagnosticada com distrofia de Duchenne, uma doença rara neuromuscular genética.
“É uma doença genética, que passa da mãe para o filho”, comenta Luiz Mateus Gomes, pai de Calebe, após a decisão do STF.
O tratamento indicado é com o remédio Elevidys, ainda não registrado na Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária). A liberação da compra foi feita pelo Supremo porque a venda do produto é autorizada nos Estados Unidos pela FDA, agência equivalente ao órgão brasileiro.
O neurologista Luis Fernando Grossklauss, professor da Unifesp (Universidade Federal de São Paulo), explica que a terapia serve para suspender o desenvolvimento da doença, mas não pode recuperar danos já causados. Assim, quanto mais rapidamente o tratamento for iniciado, mais positivo será o resultado.
“O maior benefício é melhorar a qualidade de vida do paciente. Uma coisa é a pessoa chegar aos 40 anos dependendo de um respirador. Outra é chegar sem respirador, falando e andando”, comenta o médico. Segundo ele, sem tratamento, os pacientes com distrofia costumam ter essas limitações por volta dos 20 anos.
“O medicamento é um vírus. Dentro dele há o DNA que produz a proteína ausente devido à doença. Essa proteína atua no músculo e tem várias funções, como reparar o músculo após uma contração. Toda vez que o músculo é contraído, ele sofre dano. Então, essa proteína ajuda a reparar o dano”, detalha o especialista.
Segundo o médico, antes de receber o tratamento, o paciente precisa realizar exames para verificar se seu corpo já tem algum tipo de resistência ao vírus do medicamento, o que poderia afetar a terapia. O material é analisado no exterior. Grossklauss calcula que Calebe deve receber o remédio em aproximadamente dois meses, caso os exames sejam favoráveis.
“A gente encara o tratamento como um transplante de medula. Por até três meses, precisamos fazer a imunossupressão do paciente e, depois disso, ele precisa ficar isolado em casa para não ter nenhum tipo de infecção, o que poderia alterar a eficácia do medicamento”, pontua o especialista.
Busca pelo tratamento
Em janeiro, os pais de Calebe entraram na Justiça em busca do remédio. “O Supremo Tribunal Federal não vê impedimento no fornecimento, pelo Estado, de medicamentos que não constem de programas oficiais ou que não sejam de distribuição regular, desde que estejam devidamente registrados no órgão competente, assegurando assim a qualidade, a segurança e o efeito terapêutico”, escreveu a ministra Cármen Lúcia em decisão divulgada no último dia 04.
A doença é uma enfermidade neuromuscular genética que causa um distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, especialmente na musculatura esquelética. Como consequência, as crianças ficam com a musculatura fraca.
“O pior sintoma é a queda frequente, mesmo a gente ficando o tempo todo com ele, ele ainda cai. Calebe não consegue correr ou brincar. Ele tem uma fragilidade muscular muito grande”, explicou o pai. Agora, a família se organiza para ir a São Paulo realizar o tratamento.
